（点击查看招生简章）
大公司
诺华基因疗法再传捷报
有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
药明康德：日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（AmericanAcademyofNeurology）年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。
Zolgensma是AveXis公司开发的基因疗法，它将正常表达SMN蛋白的转基因装进AAV9病毒载体，通过一次治疗，可以让患者的细胞重新开始生成SMN蛋白，从而缓解SMA症状。这款创新基因疗法曾经获得FDA的突破性疗法认定和优先审评资格，其生物制剂许可申请（BLA）预计在本月将获得FDA的回复。
FDA批准辉瑞小分子ATTR药物
美中药源：今天FDA批准辉瑞小分子ATTR药物tafamidis的两个剂型用于变异或老年性转甲状腺素（TTR）诱导心肌病，其中Vyndaqel为80毫克tafamidismeglumine、Vyndamax为61毫克纯tafamidis。Tafamidis在三期临床试验中降低30%死亡率、降低32%心血管疾病住院事件。这两个剂型都售价每年22.5万美元，现在已有-位患者计划使用这个产品。专家预计该产品明年销售2.5亿、峰值销售20亿美元。
72%患者达到治疗目标
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
药明康德：今日，BioMarinPharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq（pegvaliaseinjection）上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病理机制的酶替代疗法。
“Palynziq的获批是我们对PKU患者15年来承诺的最新里程碑。BioMarin为世界各地的PKU患者带来了目前仅有的两款获批疗法。我们将继续利用在PKU方面的专长，进一步推动治疗这一严重罕见病的标准疗法。”BioMarin主席兼首席执行官Jean-JacquesBienaimé先生说。
20亿！这家知名药企
民营变国有了
赛柏蓝：5月6日，海南海药发布公告称，公司控股股东将发生易主，国务院国资旗下新兴际华医药控股有限公司（以下简称“医药控股”）将用约20亿元接盘，成为其新实控人。
公告显示，本次交易完成后，医药控股将间接持有公司约3亿股股票，占公司总股本的22.23%，成为公司间接控股股东，公司实际控制人由刘悉承变更为国务院国资委。
从股权结构来看，交易结束后，华同实业持有海南海药22.23%股权，南方同正向华同实业让渡7.76%海南海药股票表决权，医药控股持有华同实业%股权——华同实业成为海南海药控股股东，国务院国资委则成为海南海药实际控制人。
事实上，因控股股东、实际控制人拟发生变更，海南海药自4月29日起停牌。5月5日晚间复牌，控股权变更事项结果终出，国务院国资委拟“入主”。
至此，如果一切顺利，这家民营药企将在不久之后变为国有。
消息一出，海南海药开始逆势上扬，盘中一度触及涨停板。总市值为亿。
但需要注意的是，公告显示，此次交易尚需通过国务院国有资产监督管理委员会审批及国家市场监督管理总局经营者集中审查。
投融资
医疗AI新锐A轮融资万美元
看其如何诊断心脏疾病
创鉴汇：近日，一家医疗科技新锐Ablacon宣布，完成了万美元的A轮融资，此轮融资由AjaxHealth领投。该公司致力于利用AI技术开发心电图测绘系统，从而快速、精确、有效地指导医生进行心房纤颤（AFib）的治疗。AjaxHealth公司的首席执行官DukeRohlen先生将担任Ablacon公司的董事长兼首席执行官。Ablacon的创始人兼前首席执行官PeterRuppersberg教授将继续担任公司的总裁和首席科学官。
Ablacon公司的技术能够监测患者心脏内的电流情况，指导医生进行针对性的导管消融治疗，医生可以直观地了解到心脏内电流的情况，选择最合适的治疗手段，对于改善临床诊断和治疗都有非常显著的正面影响，该技术于年获得CE标志认证。
再鼎医药完成2亿美元再融资
两款抗癌疗法预计年底前在中国大陆上市
创鉴汇：根据外媒消息，再鼎医药完成了2亿美元的再融资，预计将在年底前在中国大陆推出两款抗癌疗法，分别是PARP抑制剂则乐?（Zejula）和肿瘤电场疗法Optune。
肿瘤治疗电场Optune是一种全新的肿瘤治疗方案，再鼎医药于年9月从Novocure公司授权引进了此项技术。这是一种利用特定电场频率干扰细胞分裂，抑制肿瘤增长并使受电场影响的癌细胞死亡的治疗方案。体外和体内研究已经证实，肿瘤治疗电场能够通过抑制肿瘤细胞的有丝分裂，干扰这一细胞分裂和复制过程，从而延缓和逆转肿瘤生长。
大政策
中药饮片大整顿来了
药监局公布最新规定！
健识局：日前，湖北省药监局印发通知称，将中药饮片质量集中整治纳入药品安全工作的重要议事日程，有针对性的开展专项整治工作，实现精准监管。各市州市场监管局应按相关要求于每月10日前向省药监局报送上月集中整治进展情况。
《通知》要求，各市州市场监管局应加大对零售药店和使用单位监管力度，提升监管实效。发现生产经营不符合GMP、GSP要求的，坚决采取责令整改、收回或撤销质量管理规范认证证书等处理措施。
同时，强化监督抽检，对于重点区域、品种和企业，加大抽检频次，重点抽检中药饮片掺杂使假、染色增重、霉烂变质、硫熏、农药残留等项目，抽检结果依照规定向社会公开。
根据省药监局“三定”规定，合理划分全省各级药品监管机构的职责事权。省药监局负责全省中药饮片专项整治工作的统筹协调，重点是组织开展对中药饮片生产企业、中药饮片批发经营企业的监督检查。
新技术
发现幽门螺杆菌
在胃腺深处的避风港
生物谷：斯坦福大学的ConnieFung和ManuelAmieva领导的研究人员在5月2日发表在开放获取期刊《PLOSBiology》上的一项新研究中提出，幽门螺旋杆菌利用了胃腺中一个特殊的生态位，为自己提供了一个安全的港湾，以维持终生的定居。
研究人员采用一种被称为被动透明的技术处理了被感染的胃，这种技术能使组织透明。这使得研究人员能对完整的器官进行整体成像。作者发现，一小部分细菌作为“始作俑者”，在单个胃腺内建立、复制并形成菌落。随后，细菌向邻近腺体扩散，形成了大量无性系种群，形成了与最初腺体群落颜色相同的“岛屿”。这些种群岛屿会随着时间的推移而持续存在，并阻止腺体中建立任何外来细菌落。
与这一观察结果相一致的是，不能在腺体中定植的幽门螺杆菌突变株会被野生型细菌击败。这些结果表明，胃腺的一个特殊生态位形成了一个稳定的幽门螺杆菌蓄水池，支持慢性感染，并可能为表面粘膜补充更多的瞬时细菌种群。与他们对胃腺的研究结果相似的是，其他研究小组也表明，共生细菌存在于肠道隐窝中，这表明这些胃肠道深处的位置可能是微生物存活的关键位置。
该报告的通讯作者、儿科传染病专家ManuelAmieva表示:“我们希望，通过了解维持这些细菌藏身所必需的细菌和宿主属性，我们能够找到取代持续异常的粘膜克隆的治疗靶点。这些理论可能会延伸到幽门螺杆菌之外的其他细菌上，并提高我们永久性地去除致病菌和耐抗生素微生物的能力，并/或用毒性较低或有益的微生物群落取代它们。”
研究发现胰腺癌的新型治疗靶点
中国生物技术网：博士研究生李张在研究员王跃祥的指导下，系统分析了PDAC基因组测序数据，发现约8.5%的PDAC含有ERBB2的基因组变化，包括基因突变和基因扩增。ERBB2基因改变频率位于个酪氨酸激酶基因的首位。有趣的是，含有ERBB2基因改变的PDAC同时含有KRAS突变，并且ERBB2基因改变与PDAC病人的不良预后相关。研究团队利用一系列体外、体内PDAC模型证明了PDAC中ERBB2基因改变具有致癌性，加速了PDAC恶性进展，降低了癌细胞对KRAS的依赖性。研究团队利用人源肿瘤异种移植小鼠模型，证明联合应用ERBB2抑制剂和KRAS抑制剂显著抑制人源PDAC的生长，为靶向ERBB2的药物用于胰腺癌病人的治疗提供了实验依据。
新型化学探针帮助看见大脑免疫细胞
生物谷：韩国和新加坡的研究人员首次开发出一种化学探针，可以对活体动物大脑中的一种名为小胶质细胞的免疫细胞进行实时成像。这项发现由韩国浦项科技大学基础科学研究所(IBS)和新加坡生物成像联盟(SBIC)和新加坡科学、技术和研究机构(A*STAR)的新加坡免疫网络(SIgN)领导；此外，新加坡杜克大学-新加坡国立大学医学院(Duke-NUSMedicalSchool)进行了关键的成像研究以帮助科学家了解大脑疾病的发展，如中风，自闭症，阿尔茨海默氏症和帕金森病。
尿液检测或取代涂片测试？
宫颈癌筛查出新方法
生物探索：根据英国国家医疗服务体系NHS的数据显示，如今在英国进行涂片测试的人比以往任何都要低。如今测试人数下降到71%，这意味着英格兰有数百万女性至少在三年半时间内未进行过宫颈癌筛查。尽管名人和活动家们试图鼓励更多的女性参加宫颈筛查，但是依旧有人表示抗拒。
在英国进行宫颈癌筛查最常用的方式便是进行涂片测试，涂片测试就是由医生或者护士从你的子宫颈上取得细胞样本，对样本进行分析检查，探测是否有HPV病毒。涂片检查的作用就在于可以在癌症发展前检测早期异常的细胞变化。涂片测试可预防75％的宫颈癌，因此虽然它们可能不舒服，但对于预防筛查宫颈癌、保护女性健康是很重要的。
往期精彩回顾
资讯
活动
医疗丨融资
医药行业18年及19年Q1业绩总结：整体承压，结构性强势将为新常态，下一阶段紧抱“政策免疫品种”丨Bioshow深度
利用精细化管理和科技创新打破“未富先老”的窘境
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇转载请注明：http://www.fbrmw.com/jbby/16695.html
